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Experimentos o ensayos aleatorizados son usados con muchos proósitos, incluyendo: evaluando nuevos programas de monitoreo y detección temprana, evaluando nuevos medicamentos y otros tratamientos de enfermedad, o nuevas formas de organizar y desarrollar los servicios de salud.
El ensayo aleatorizado es considerado el estándar de oro para evaluar la eficacia terapeútica, preventiva y otras medidas, en medicina clínica y en salud pública.